[비즈한국] “15 tahun lalu dibilang 5 tahun lagi, 10 tahun lalu juga dibilang 5 tahun lagi. Sepertinya sudah tiga kali masa 5 tahun berlalu.”
Choi Soo-young, anggota Girls' Generation, mengatakannya dengan tenang. Ia menggambarkan waktu yang ia habiskan bersama ayahnya, Choi Jung-nam, ketua Asosiasi Pemberantasan Kebutaan Korea yang merupakan pasien Retinitis Pigmentosa (RP), dalam menantikan pengembangan obat.
Bagi pasien, ‘5 tahun lagi’ bukanlah sekadar jadwal penelitian dan pengembangan biasa. Sementara menunggu obat, penyakit terus berkembang. Pandangan mata menyempit dan penglihatan menurun. Di sisi lain, bagi para peneliti dan tenaga medis, 5 tahun adalah waktu yang dibutuhkan untuk memastikan apakah pengobatan baru aman bagi manusia.
Pada akhirnya, masalah pengembangan obat baru untuk penyakit langka dan sulit disembuhkan tidak bisa dijelaskan hanya dengan tuntutan "harus dikembangkan lebih cepat". Perlu dibedakan antara waktu yang secara ilmiah memang mutlak dibutuhkan dalam masa tunggu pasien, dengan waktu yang bisa dipangkas melalui perubahan teknologi dan regulasi.
Masalah ini pun menjadi topik utama dalam sesi ‘Pasien yang Menciptakan Obat’ di acara ‘Organoid Developer Conference 2026’ yang digelar di Cha Bio Complex, Pangyo, Seongnam, Gyeonggi, pada tanggal 18 lalu.
Hasil penelitian terus bertambah, tapi obat tetap ‘5 tahun lagi’
RP adalah penyakit genetik progresif di mana sel fotoreseptor retina rusak secara bertahap, menyebabkan hilangnya pandangan dan ketajaman penglihatan. Saat ini, bagi sebagian besar pasien, belum ada cara untuk menyembuhkan penyakit ini secara fundamental.
Lee Jun-won, profesor oftalmologi di Gangnam Severance Hospital, menjelaskan, “Saat ini belum ada cara untuk menyembuhkan RP secara radikal. Kami hanya bisa mengobati jika disertai katarak atau edema makula, atau sekadar membantu rehabilitasi bagi mereka dengan penglihatan rendah.”
Selebritas Lee Dong-woo, yang didiagnosis menderita RP pada tahun 2003, mengatakan, “Sudah 20 tahun berlalu, namun meski ada hasil penelitian, bagi pasien, rasanya tetap seperti sesuatu yang jauh.”
Ada celah besar antara hasil penelitian dan obat yang sebenarnya. Meskipun efektivitasnya terbukti dalam eksperimen sel atau hewan, efektivitas dan keamanan yang sama harus dipastikan pada manusia melalui uji praklinis dan klinis.
Profesor Lee memberikan contoh obat terapi gen penyakit retina turunan, ‘Luxturna’. Setelah potensi penyembuhannya terkonfirmasi pada eksperimen hewan di tahun 2001, butuh waktu sekitar 16 tahun sebelum akhirnya disetujui oleh Food and Drug Administration (FDA) AS pada tahun 2017.
Profesor Lee mengatakan, “Untuk diterapkan pada manusia, keamanan sama pentingnya dengan efikasi, sehingga proses seperti penelitian sel, uji praklinis, serta uji klinis fase 1, 2, dan 3 harus dilalui.”
Dari sisi pasien, hal ini tentu membuat frustrasi. Lee Dong-woo berkata, “Keamanan bukanlah area yang bisa diverifikasi oleh pasien. Kami hanya menantikan golden time, yaitu waktu di mana kami bisa segera diobati.” Ia menambahkan, “Hidup pasien terasa singkat, namun sebaliknya, waktu penelitian terasa sangat lama,” keluhnya.
Meski terapi sel dan organoid muncul, masalah waktu tetap ada
Baru-baru ini, di bidang penyakit retina turunan termasuk RP, penelitian terus dilakukan mencari alternatif baru di luar terapi gen konvensional, seperti terapi sel, retina buatan, dan terapi regeneratif berbasis organoid.
Terapi gen menargetkan gen penyebab tertentu. Hingga kini, diketahui ada lebih dari 344 gen penyebab yang ditemukan terkait penyakit retina turunan, sementara Luxturna hanya menargetkan pasien dengan mutasi RPE65. Metode pengembangan obat terpisah untuk setiap gen individu memiliki keterbatasan dalam menyediakan kesempatan pengobatan bagi semua pasien.
Diperlukan strategi pengobatan universal yang tidak terikat pada mutasi gen tertentu, dan Profesor Lee menyebut terapi sel serta retina buatan sebagai alternatif utama. Terapi sel mencoba memulihkan fungsi dengan mengganti sel retina yang rusak, sementara retina buatan menggunakan perangkat elektronik untuk menutupi fungsi retina yang rusak.
Teknologi organoid juga menarik perhatian sebagai salah satu pendekatan terapi regeneratif untuk memperbaiki jaringan yang rusak. Yoo Jong-man, CEO Organoid Sciences, menjelaskan bahwa jika banyak pengobatan saat ini hanya bersifat mengontrol gejala, terapi regeneratif berbasis organoid bertujuan untuk memulihkan jaringan yang rusak itu sendiri. Saat ini, fokus utama mereka adalah pengembangan terapi regeneratif berbasis organoid usus, namun mereka juga melihat retina sebagai area pengembangan selanjutnya karena tingginya kebutuhan medis yang belum terpenuhi.
Namun, munculnya teknologi baru tidak serta-merta menghilangkan waktu yang dibutuhkan untuk verifikasi. Sebaliknya, karena ini adalah teknologi yang baru pertama kali diterapkan pada manusia, perlu waktu untuk mengamati reaksi yang tidak terduga atau dampak jangka panjangnya.
Pada akhirnya, hal terpenting bukanlah ‘mengurangi verifikasi’, melainkan ‘menemukan proses mana yang memakan waktu lama secara tidak perlu’.
Profesor Lee menjelaskan bahwa meskipun proses pembuatan obat pertama sangat sulit, teknologi lanjutan mungkin dapat memangkas regulasi atau prosedur berdasarkan pengalaman sebelumnya. Area yang bisa didiskusikan antara lain perancangan uji klinis yang mempertimbangkan karakteristik penyakit langka, konsultasi dan peninjauan cepat oleh otoritas regulasi, serta pemanfaatan teknologi evaluasi non-klinis yang baru.
Faktanya, Kementerian Keamanan Pangan dan Obat-obatan Korea (MFDS) telah menjalankan sistem dukungan peninjauan cepat untuk produk inovatif global (GIFT) sejak September 2022. Ini adalah sistem yang mempercepat waktu peninjauan izin dengan menetapkan obat untuk penyakit yang mengancam jiwa atau penyakit serius sebagai subjek peninjauan cepat. Tujuannya adalah memangkas periode peninjauan umum sebesar 25%, dari 120 hari menjadi 90 hari. Mereka menerapkan peninjauan beriringan di mana data yang siap ditinjau terlebih dahulu, dan mendukung beberapa data yang tidak berhubungan langsung dengan keamanan untuk diserahkan setelah produk dipasarkan sesuai regulasi.
Pada akhirnya, ada kebutuhan untuk memisahkan waktu yang memang dibutuhkan untuk verifikasi ilmiah dengan waktu yang bisa dipangkas dalam proses administrasi dan peninjauan.
Pemanfaatan GIFT juga terus berlanjut di bidang penyakit langka dan sulit disembuhkan. MFDS telah menerapkan sistem peninjauan cepat untuk obat penyakit langka, seperti menetapkan Onasemnogene Abeparvovec untuk pengobatan atrofi otot tulang belakang sebagai obat bio canggih GIFT ke-67 pada April 2026.
Jalur akses pasien terhadap teknologi pengobatan baru juga sedang diperluas. Undang-Undang Bio Regeneratif Canggih yang diamandemen dan mulai berlaku pada 21 Februari 2025 telah memperkenalkan sistem pengobatan kedokteran regeneratif canggih. Dulunya, kedokteran regeneratif berpusat pada penelitian klinis, namun sekarang lembaga kedokteran regeneratif dapat mengajukan rencana pengobatan untuk teknologi yang telah dipastikan keamanan dan efektivitasnya melalui penelitian klinis, lalu setelah melalui peninjauan Komite Peninjau Bio Regeneratif Canggih, teknologi tersebut dapat digunakan untuk mengobati pasien dengan penyakit serius, langka, dan sulit disembuhkan. Ini membuka jalur akses pengobatan yang berbeda dari sebelumnya yang hanya bergantung pada obat yang telah memiliki izin edar.
Ini dapat dilihat sebagai perangkat institusional untuk menjembatani celah antara waktu tunggu izin akhir obat baru dan titik akses pengobatan pasien pada penyakit langka yang kurang memiliki alternatif terapi.
Profesor Lee pun setuju bahwa perubahan institusional yang mempertimbangkan situasi pasien sangat diperlukan. Namun, ‘izin cepat’ dan ‘izin dengan verifikasi lebih sedikit’ tidak boleh dianggap sama. Intinya adalah mengurangi waktu yang terbuang atau berulang dalam proses R&D sambil tetap menjaga verifikasi keamanan dan efektivitas yang diperlukan.
Agar ‘5 tahun lagi’ yang terus berulang selama 15 tahun tidak terjadi lagi, cara menghubungkan penelitian, uji klinis, dan regulasi harus berubah seiring dengan teknologi baru. Ketua Choi Jung-nam menegaskan, “Teknologi yang harus muncul sudah keluar semua, dan pada tahap pembuatan mata melalui terapi sel, hal yang terpenting adalah perjuangan untuk menjadikannya sebagai obat yang aman.”