[BizHanKook] “Mengapa Anda menetapkan penyakit ini sebagai target utama? Apakah Anda sudah bertemu dengan dokter spesialis di bidang ini?”
Ini adalah pertanyaan yang sering diajukan oleh Han Seung-hoon, CEO AIMS BioScience, kepada perusahaan farmasi dan bioteknologi yang meminta konsultasi pengembangan obat baru. Menurutnya, beberapa perusahaan memilih target penyakit tertentu hanya karena ukuran pasarnya yang besar, namun gagal menyajikan alasan objektif mengapa penyakit tersebut harus diprioritaskan dibandingkan indikasi atau kelompok pasien lainnya. Han menilai bahwa meskipun kemampuan perusahaan farmasi dan bioteknologi domestik dalam menghasilkan data non-klinis dan klinis telah meningkat, strategi untuk menghubungkannya dengan nilai terapeutik yang nyata dan komersialisasi masih kurang.
AIMS BioScience adalah perusahaan konsultasi pengembangan obat baru yang berafiliasi dengan Ildong Pharmaceutical Group. Mereka mendukung mulai dari penetapan Target Product Profile (TPP), penyusunan rencana pengembangan non-klinis dan klinis, hingga desain uji coba dan analisis data.
Pada acara ‘2026 JNP Medi Connect’ yang diadakan di Josun Palace Seoul Gangnam pada tanggal 6 lalu, Han bertanya kepada para peserta apakah kapasitas pengembangan obat baru domestik telah meningkat dibandingkan masa lalu. Meskipun hampir tidak ada yang mengangkat tangan, banyak orang mengangkat tangan saat ditanya apakah kemampuan dalam menghasilkan data telah membaik. Pertanyaan tersebut diajukan untuk menekankan bahwa kemampuan untuk mendapatkan data dan kemampuan untuk mengembangkannya menjadi obat yang dibutuhkan pasar adalah dua hal yang berbeda.
Setelah acara, saat ditemui oleh wartawan, Han menjelaskan bahwa perbedaan ini muncul sejak awal pengembangan obat baru. Terkadang, kandidat obat yang dihasilkan dari penelitian dasar beralih ke tahap pengembangan tanpa divalidasi secara cukup mengenai nilai medis dan komersialnya. Ia menunjukkan bahwa proses penelitian dasar yang didorong oleh minat peneliti harus dibedakan dari proses pengembangan obat yang benar-benar dibutuhkan oleh pasien.
Han mengatakan, “Bahkan sebelum mencapai tahap pengembangan bisnis, kita sudah bisa mengonfirmasi apakah ada nilai jualnya saat mempersiapkan uji klinis fase 1 pada pasien. Setidaknya, harus bisa dipastikan bahwa obat tersebut menawarkan nilai yang lebih baik dibandingkan terapi yang sudah ada agar dokter bersedia mendaftarkan pasien mereka dalam uji coba tersebut.”
Khususnya, uji klinis tahap awal yang melibatkan pasien memiliki ketidakpastian yang besar terkait efektivitas pengobatan dan risikonya. Jika perusahaan tidak bisa menjelaskan apa keunggulannya dibandingkan obat yang ada, akan sulit untuk meyakinkan tenaga medis agar mau mendaftarkan pasien ke uji klinis tersebut, serta sulit untuk membuktikan kelayakan pengembangan kepada badan regulasi atau perusahaan farmasi global yang mempertimbangkan lisensi teknologi di masa depan.
Han mengungkapkan, “Seringkali indikasi yang dipilih untuk dimasuki karena pertimbangan yang samar-samar sebenarnya bukanlah indikasi masuk yang terbaik.” Dalam proses konsultasi yang sebenarnya, AIMS BioScience bahkan memiliki pengalaman merancang ulang strategi pengembangan ke arah perubahan indikasi masuk awal bagi kliennya dengan menganalisis karakteristik kandidat obat, obat pesaing, dan lingkungan pasar. Caranya adalah dengan melakukan pengembangan pada indikasi yang relatif lebih mudah untuk mendapatkan dasar klinis terlebih dahulu, kemudian memperluasnya ke indikasi lain.
Namun, tidak mudah untuk membuat keputusan seperti ini di seluruh proses pengembangan. Han menunjukkan bahwa industri farmasi dan bioteknologi domestik cenderung berfokus pada kemajuan tahap pengembangan seperti persetujuan Rencana Uji Klinis (IND) atau memasuki uji klinis fase 2, daripada memverifikasi daya saing kandidat obat. Kombinasi budaya perusahaan, cara penilaian proyek penelitian pemerintah, dan tuntutan investor membuat keberhasilan maju ke tahap berikutnya dianggap sebagai prestasi, sehingga sulit untuk menghentikan pengembangan secara rasional.
Oleh karena itu, ia menilai muncul masalah di mana perusahaan lebih fokus untuk memenuhi item uji coba daripada mendapatkan bukti ilmiah yang diperlukan. Menurutnya, jika perusahaan menghabiskan banyak biaya untuk uji klinis namun tidak mampu menunjukkan secara persuasif bahwa obat mereka lebih baik dari obat pesaing, maka obat tersebut akan kehilangan daya tarik di pasar transfer teknologi. Han menekankan perlunya standar objektif untuk memutuskan apakah pengembangan akan dilanjutkan berdasarkan data yang diperoleh di setiap tahap.
Oleh karena itu, penting untuk memahami kebutuhan medis yang belum terpenuhi (unmet medical needs) dari pasien dan tenaga medis sejak awal pengembangan obat baru. Ia menjelaskan bahwa kita harus terlebih dahulu mengajukan pertanyaan, “Apa yang benar-benar dirasa kurang dan dibutuhkan oleh pasien serta dokter di lapangan medis?” setelah mengidentifikasi bagian yang perlu ditingkatkan dari obat yang sudah ada, seperti efektivitas, keamanan, atau kenyamanan penggunaan, barulah Target Product Profile (TPP) untuk obat yang bisa mengatasi masalah tersebut harus ditetapkan.
Ia juga melihat perlunya dukungan di tingkat pemerintah. Han mengusulkan pembangunan basis data yang mengintegrasikan kebutuhan medis yang belum terpenuhi berdasarkan negara, karakteristik pasien, obat pesaing, dan lingkungan pasar. Ia menekankan, “Bahkan perusahaan farmasi terbesar di Korea pun sulit untuk mendapatkan basis data seperti ini secara mandiri,” sehingga dukungan harus diberikan agar perusahaan domestik dapat menemukan target pengembangan dan pasar yang tepat untuk kandidat obat yang mereka miliki.
Ia juga mempertanyakan kebiasaan perusahaan domestik yang memprioritaskan masuk ke pasar Amerika Serikat atau Eropa. Han menekankan bahwa mereka harus mampu menyajikan dasar yang jelas atas pertanyaan, “Mengapa harus dikembangkan di Amerika Serikat?”. Karena nilai komersial suatu obat tidak serta-merta hanya tercipta di AS atau Eropa, ia menjelaskan bahwa negara tujuan pengembangan dan strategi masuk pasar harus dibedakan berdasarkan karakteristik kandidat obat dan permintaan pasien yang sebenarnya.
Ia juga berpendapat bahwa dana penelitian pemerintah harus didistribusikan berdasarkan tujuan pengembangan dan potensi komersialisasi yang jelas, bukan berdasarkan jumlah proyek yang didukung atau kemajuan klinis. Artinya, pemerintah harus menyeleksi dan memberikan dukungan intensif kepada kandidat obat yang sesuai dengan target produk, namun harus tetap meninjau dasar ilmiah di setiap tahap dan berani memutuskan untuk menghentikan pengembangan jika perlu. Han juga menyarankan skema di mana sistem dukungan pengembangan obat baru negara dapat dioperasikan seperti satu perusahaan farmasi dengan menggabungkan informasi pasar global, organisasi profesional, dan modal.
Kritik terhadap sistem dukungan penelitian dan pengembangan pemerintah juga datang dari ahli lain. Dr. Choi Yoon-hee dari Science and Technology Policy Institute (STEPI) pada forum bersama ‘Next Engine Korea: Inovasi Besar Bio, Menghubungkan Pertumbuhan Masa Depan Negara’ yang diadakan di Koreana Hotel, Seoul, pada tanggal 5, menunjuk penguatan keterkaitan antar tahap penelitian dan pengembangan sebagai tugas untuk meningkatkan daya saing industri bio domestik.
Dr. Choi menunjukkan, “Kata kunci yang ingin saya tekankan adalah daya saing sistem dan koneksi.” Ia menyoroti bahwa meskipun pemerintah telah berinvestasi di industri bio domestik selama lebih dari 30 tahun, kesinambungan bisnis tidak terjamin setiap kali terjadi pergantian pemerintahan, dan evaluasi kinerja hanya terpaku pada makalah dan paten. Ia melanjutkan dengan menekankan perlunya mengatasi celah investasi pada tahap uji klinis fase 2 dan 3 agar hasil penelitian dasar dapat berlanjut ke tahap klinis dan komersialisasi, serta memperkuat kolaborasi antara perusahaan besar dan ventura bio.
Han juga menekankan bahwa untuk meningkatkan daya saing industri pengembangan obat baru domestik, perlu diciptakan lingkungan di mana pengalaman pengembangan dan keahlian diakumulasikan di dalam industri, terlepas dari apakah hasilnya berhasil atau tidak. Ia menegaskan, “Yang penting adalah belajar meskipun gagal, mengubah sistem dan budaya selangkah demi selangkah, serta mengumpulkan pengetahuan ahli. Menjadikan pengetahuan dan pengalaman tetap sepenuhnya melekat pada orang-orang adalah satu-satunya jalan yang harus kita tuju.”