[비즈한국] Industri farmasi dan bioteknologi global tengah antusias dengan masa depan cerah terapi sel yang menjanjikan kesembuhan hanya dengan satu kali suntikan. Namun, tantangan komersialisasi untuk menghasilkan keuntungan di pasar jauh lebih sulit daripada sekadar melewati hambatan teknis untuk mendapatkan izin obat baru. Hal ini karena sulitnya melepaskan diri dari jeratan regulasi perizinan yang ketat, terbatasnya pasar non-asuransi, serta rantai pasokan bahan habis pakai yang rapuh. Mari kita bedah realitas komersialisasi yang dihadapi industri terapi sel secara objektif.
Izin edar dari Kementerian Keamanan Pangan dan Obat-obatan (MFDS) dulunya dianggap sebagai garis finis pengembangan obat baru. Namun, di pasar terapi sel yang baru dimulai ini, izin edar hanyalah sebuah awal dalam kompetisi komersialisasi. Sehebat apa pun khasiat obatnya, jika harganya mahal dan membuat pasien ragu untuk menjalani pengobatan, pasar akan mengabaikannya.
Terapi Sel Non-Asuransi, Menopang Penjualan melalui 'Off-label'
Immuncell-LC adalah terapi sel imun antikanker buatan lokal pertama yang memperoleh izin edar dari MFDS pada tahun 2007. Meskipun merupakan produk terapi sel lokal nomor satu dengan pendapatan tahunan sebesar 36,9 miliar won tahun lalu, jika dilihat lebih dalam, produk ini terjebak dalam dilema pasar.
Immuncell-LC diindikasikan sebagai terapi adjuvan untuk mencegah kekambuhan pada pasien yang telah dipastikan bersih dari tumor setelah operasi pengangkatan karsinoma hepatoseluler (operasi, ablasi frekuensi radio, injeksi etanol perkutan). Namun, karena ini adalah obat non-asuransi yang tidak ditanggung oleh asuransi kesehatan, beban biaya bagi pasien sangat besar. Dengan harga 4-5 juta won per suntikan, pasien harus menanggung biaya total sekitar 70-80 juta won untuk menyelesaikan rangkaian pengobatan standar sebanyak 16 kali.
Ditambah lagi, seiring dengan meningkatnya vaksinasi dan standar kebersihan, jumlah pembawa virus hepatitis B yang menjadi penyebab utama kanker hati di Korea terus menurun, sehingga pasar inti Immuncell-LC pun menyusut. Meski demikian, fakta bahwa produk ini masih mencatatkan penjualan di pertengahan angka 30 miliar won adalah karena obat ini juga diresepkan secara 'off-label' berdasarkan pertimbangan medis.
Off-label berarti tindakan dokter yang meresepkan obat yang telah disetujui MFDS di luar indikasi, dosis, atau cara penggunaan yang telah diizinkan, sesuai dengan kebijaksanaan dokter. Saat ini, Immuncell-LC juga digunakan sebagai terapi adjuvan untuk mencegah kekambuhan pasca-operasi pada pasien jenis kanker lain seperti kanker pankreas dan tumor otak selain kanker hati.
Seorang perwakilan GC Cell menjelaskan, “Karena obat ini disetujui sebagai terapi adjuvan untuk mencegah kekambuhan setelah operasi kanker hati, jumlah populasi pasiennya tidak banyak dan harganya mahal karena merupakan terapi sel. Selain itu, penularan dari ibu ke bayi yang dulu sering terjadi pada pembawa hepatitis B kini juga menurun, sehingga jumlah total pasien kanker hati pun sedang dalam tren penurunan.”
Struktur penjualan yang abnormal ini bukan hanya masalah Immuncell-LC saja. Sebagian besar terapi sel yang berhasil dikomersialkan oleh perusahaan lokal tidak mampu melewati batas cakupan asuransi kesehatan dan tetap berada dalam status non-asuransi. Ini termasuk 'Cartistem', terapi sel punca untuk osteoartritis lutut milik Medipost078160 yang mencatatkan penjualan tahunan 19,4 miliar won tahun lalu, serta 'Cartilife' dari Pharmicell086820, 'Hearticellgram-AMI' dari Pharmicell005690, dan 'Qurecell' dari Antrozen065660 yang semuanya harus dibayar 100% oleh pasien.
Tantangan Berat 'Gerbang Asuransi' bagi Terapi CAR-T Lokal Pertama
Obat terapi limfoma sel B besar difus (DLBCL) bernama 'Limcato' yang dikembangkan oleh Qurecell telah mendapatkan izin edar resmi dari MFDS pada tanggal 29 bulan lalu. Ini adalah terapi 'CAR-T lokal pertama' yang muncul di tengah situasi di mana pasar bergantung pada obat impor yang sangat mahal seperti 'Kymriah' dari Novartis yang harganya mencapai lebih dari 360 juta won per terapi.
Qurecell mengungkapkan target untuk meluncurkan Limcato secara resmi pada bulan September mendatang melalui penerapan asuransi kesehatan yang cepat. Lee Seung-won, Direktur Qurecell, pada konferensi pers yang diadakan di Four Seasons Hotel Seoul, Distrik Jung, Seoul, pada tanggal 14, mengatakan, "Limcato telah terpilih sebagai target proyek percontohan paralel untuk perizinan, evaluasi, dan negosiasi oleh Kementerian Kesehatan dan Kesejahteraan, sehingga pendaftaran asuransi dapat dilakukan lebih cepat daripada prosedur biasa. Kami menargetkan pendaftaran asuransi pada bulan September mendatang sebagai skenario paling optimal."
Proyek percontohan 'paralel perizinan-evaluasi-negosiasi' di mana Limcato terpilih sebagai obat kedua pada Desember 2024, adalah sistem yang bertujuan untuk memperpendek waktu masuk ke pasar bagi obat baru inovatif secara dramatis dengan melakukan perizinan MFDS, evaluasi asuransi oleh Lembaga Peninjau Asuransi Kesehatan, dan negosiasi harga obat oleh Layanan Asuransi Kesehatan Nasional secara bersamaan. Namun, industri melihat bahwa mendaftarkan Limcato ke dalam daftar asuransi kesehatan dan meluncurkannya pada bulan September ini, hanya 5 bulan setelah izin edar sesuai target, akan menjadi tantangan yang tidak mudah.
Sebelum Limcato, obat pertama yang terpilih dalam proyek percontohan adalah 'Bylvay' (obat untuk pruritus pada pasien kolestasis intrahepatik familial progresif), yang membutuhkan waktu sekitar 1 tahun 2 bulan dari perizinan (Agustus 2024) hingga pendaftaran asuransi (1 Oktober 2025). 'Qarziba' (obat neuroblastoma) membutuhkan waktu sekitar 5,5 bulan setelah mendapatkan izin pada 19 Juni 2024 hingga terdaftar di asuransi kesehatan pada 1 Desember di tahun yang sama.
Bahkan obat sintetis dan obat antibodi yang kriteria evaluasinya relatif lebih mapan pun harus melalui tarik-ulur yang alot dengan pemerintah. Hal inilah yang memicu pendapat bahwa evaluasi asuransi untuk terapi sel canggih, yang biaya pengobatannya mencapai ratusan juta won per dosis dan memerlukan standar kendali mutu yang kompleks sesuai produksi yang disesuaikan untuk setiap pasien, pasti akan jauh lebih rumit.
Seorang perwakilan Qurecell mengungkapkan harapannya, “Dengan terpilih sebagai target proyek percontohan pemerintah, prosedur yang biasanya memakan waktu 330 hari dapat dipangkas menjadi 150 hari. Selain itu, Limcato memiliki data efikasi yang menunjukkan pengurangan risiko kematian sebesar 53% dibandingkan terapi konvensional, sehingga daya tawar dalam negosiasi asuransi akan tinggi. Kami akan meningkatkan penerimaan pemerintah dengan mengusulkan harga obat yang masuk akal dibandingkan terapi yang sudah ada guna mengurangi beban keuangan asuransi kesehatan sekaligus memaksimalkan akses pasien.”
Hasil akhir dari perang komersialisasi terapi sel diperkirakan tidak hanya ditentukan oleh 'bagaimana cara membuatnya', tetapi juga 'bagaimana cara menyampaikannya kepada pasien'. Agar terapi sel Korea (K-Cell Therapy) dapat melompat menjadi obat blockbuster global (penjualan tahunan lebih dari 1 miliar dolar) dengan melepaskan diri dari batasan non-asuransi dan resep off-label, inilah saatnya dukungan kelembagaan yang fleksibel dari pemerintah dibutuhkan.