[비즈한국] Industri farmasi dan bioteknologi global saat ini sedang tergila-gila dengan masa depan cerah terapi sel yang menjanjikan kesembuhan total hanya dengan satu kali pemberian. Namun, dinding komersialisasi—yaitu menghasilkan keuntungan di pasar—jauh lebih tinggi daripada sekadar melewati rintangan teknis dan mendapatkan persetujuan sebagai obat baru. Hal ini dikarenakan sulitnya melepaskan diri dari jeratan regulasi perizinan yang ketat, keterbatasan pasar non-asuransi yang sempit, dan rapuhnya rantai pasokan bahan habis pakai. Kami akan meninjau realitas komersialisasi yang dihadapi industri terapi sel secara objektif.
Pukul 8:40 malam pada tanggal 19 bulan lalu di Stadion Piala Dunia Suwon. Mantan pemain sepak bola tim nasional, Park Ji-sung, menginjakkan kaki di lapangan sebagai anggota OGFC, tim yang terdiri dari para legenda Manchester United FC. Ia masuk sebagai pemain pengganti dan berlari di lapangan selama sekitar 8 menit dalam pertandingan legenda 'OGFC: THE LEGENDS ARE BACK' melawan legenda Suwon Samsung Bluewings.
Park Ji-sung menjalani dua kali operasi lutut saat masih aktif bermain. Di akhir kariernya, ia hidup dengan nyeri lutut yang begitu parah hingga harus berbaring di tempat tidur selama tiga hari setelah satu kali bertanding. Dalam acara amal ‘Icon Match’ yang digelar di Stadion Piala Dunia Seoul pada 14 September tahun lalu, ia sempat berkata, “Saya harus berjalan terpincang-pincang selama dua minggu,” setelah bermain selama sekitar 55 menit. Lututnya sudah rusak hingga membuat aktivitas sehari-hari pun sulit dilakukan.
Namun, dikabarkan bahwa tahun ini lutut Park tidak membengkak setelah pertandingan seperti tahun lalu. Rahasia yang membuatnya bisa berlari kembali adalah pengobatan regeneratif yang memanfaatkan terapi sel. Sebelum pertandingan ini, Park mengunjungi rumah sakit di Spanyol—tempat bek legendaris Carles Puyol dari FC Barcelona menjalani operasi dan rehabilitasi—untuk menerima suntikan sel punca pada meniskus bagian dalam dan luar lututnya serta menjalani terapi rehabilitasi. Melampaui sekadar meredakan gejala, terapi sel yang secara mendasar memulihkan jaringan yang rusak kini menarik perhatian sebagai senjata terkuat umat manusia untuk menaklukkan kanker dan penyakit langka, melampaui bidang rehabilitasi olahraga.
Dari Sel Punca hingga CAR-T… Menyembuhkan Penyakit dengan Sel
Saat ini, pasar produk biofarmasi didominasi oleh terapi antibodi. Melewati efek samping toksik dari kemoterapi kimia generasi pertama yang juga merusak sel sehat, terapi ini telah menjadi arus utama dengan keunggulan efek target yang hanya menyerang sel kanker tertentu atau penyebab penyakit secara presisi.
Terapi sel menarik perhatian dunia sebagai terapi generasi ketiga yang akan meneruskan kesuksesan terapi antibodi.
Terapi sel adalah obat yang disesuaikan untuk setiap pasien, di mana sel hidup dikultur secara *in vitro* atau dimanipulasi secara genetik sebelum diberikan kembali kepada pasien. Berbeda dengan terapi antibodi yang harus diberikan terus-menerus untuk menekan faktor penyakit, keunggulan terbesar terapi sel adalah potensi kesembuhan total hanya dengan satu kali pemberian karena sel tersebut dapat berkembang biak sendiri di dalam tubuh untuk mencari dan membasmi akar penyebab penyakit.
Terapi sel meliputi terapi sel punca dan terapi sel imun seperti CAR-T (*Chimeric Antigen Receptor T-cell*) serta sel NK (*Natural Killer*). Terapi sel punca dikhususkan untuk meregenerasi tulang rawan atau jaringan yang rusak seperti yang diterima Park Ji-sung, sementara terapi sel imun memiliki karakteristik menyerang sel kanker secara langsung. Di antaranya, terapi CAR-T dirancang untuk membunuh sel kanker secara selektif dengan melengkapi sel T imun pasien dengan gen yang dimodifikasi untuk menargetkan sel kanker saja. Karena mampu menyembuhkan pasien kanker stadium akhir hanya dengan satu kali suntikan, terapi ini juga disebut sebagai 'obat antikanker ajaib'.
Pasar Senilai 23 Triliun Won pada Tahun 2030… Pertumbuhan Tahunan Rata-rata 18%
Pasar terapi sel diprediksi akan tumbuh pesat. Menurut lembaga riset pasar global Grand View Research, pasar terapi sel diprediksi akan tumbuh dengan rata-rata 17,8% per tahun, dari 6,54 miliar dolar (9,6 triliun won) pada tahun 2024 menjadi 17,46 miliar dolar (25,6 triliun won) pada tahun 2030. Angka ini jauh melampaui tingkat pertumbuhan tahunan rata-rata produk biofarmasi sebesar 8,5% dan obat sintetis sebesar 5,6%. Angka ini juga lebih tinggi dari tingkat pertumbuhan tahunan rata-rata 10,49% untuk terapi ADC (*Antibody-Drug Conjugate*), modalitas terpanas di dunia saat ini, yang menunjukkan bahwa paradigma industri farmasi generasi berikutnya sedang bergeser ke arah terapi sel.
Persaingan untuk mendominasi pasar di antara perusahaan farmasi raksasa global juga sangat sengit. Berdasarkan pendapatan terapi sel tahun lalu, peringkat pertama adalah 'Carvykti', obat multiple myeloma dari Johnson & Johnson (J&J) dan Legend Biotech, dengan nilai sekitar 1,9 miliar dolar (2,79 triliun won). Diikuti oleh 'Yescarta', terapi *Large B-cell Lymphoma* (LBCL) dari Gilead Sciences dengan nilai sekitar 1,5 miliar dolar (2,2 triliun won), dan 'Breyanzi', terapi LBCL dari Bristol Myers Squibb (BMS) dengan nilai 1,358 miliar dolar (1,99 triliun won). Belum genap 10 tahun dikomersialkan, pasar terapi sel sangat disorot karena banyak produk yang telah masuk dalam jajaran obat *blockbuster* global (pendapatan tahunan lebih dari 1 miliar dolar).
Mengingat cakupan terapi sel meluas dengan cepat dari kanker darah ke kanker padat dan penyakit autoimun, kecepatan ekspansi pasar diperkirakan akan semakin meningkat di masa depan. Selama ini, terapi sel hanya digunakan untuk kanker darah yang hanya mencakup sekitar 10% dari total pasien kanker, karena keterbatasan dalam menembus pertahanan kokoh yang khas pada kanker padat. Namun, pada Februari 2024, 'Amtagvi' dari Iovance disetujui oleh FDA Amerika Serikat sebagai pengobatan melanoma progresif, jenis kanker kulit, dan meraih gelar terapi sel kanker padat pertama. Setelah itu, penelitian untuk mengembangkan pengobatan kanker padat seperti kanker lambung dan kanker pankreas semakin aktif dilakukan.
Selain itu, pada tahun 2022, jurnal internasional 'Nature Medicine' melaporkan kasus di mana pasien *Systemic Lupus Erythematosus* (SLE) parah yang diberikan terapi CAR-T mengalami gejala yang hilang sepenuhnya dalam beberapa bulan. Hal ini membuktikan potensi terapi sel sebagai pengobatan penyakit autoimun, menjadikannya medan pertempuran terbesar di industri farmasi dan bioteknologi global.
Munculnya Terapi CAR-T Buatan Dalam Negeri Pertama, Persetujuan Rencana Pengobatan Pertama
Langkah perusahaan domestik untuk mendominasi pasar global juga semakin cepat. Kolon TissueGene telah menyelesaikan uji klinis fase 3 global yang menargetkan osteoartritis lutut, sementara Medipost, NatureCell, dan lainnya sedang bersiap untuk uji klinis fase 3 global, memasuki tahap akhir komersialisasi. Artiva, perusahaan afiliasi AS yang didirikan berdasarkan teknologi pembuatan sel NK dari GC Cell, juga mempercepat penetrasi pasar global dengan target memulai pemberian dosis kepada pasien melalui uji klinis fase 3 pada paruh kedua tahun ini dan mengajukan izin obat baru pada tahun 2029.
Kecepatan komersialisasi di dalam negeri juga meningkat. Bulan lalu, terapi CAR-T 'Rimkato' dari Curocell memperoleh persetujuan produk resmi dari Kementerian Keamanan Pangan dan Obat-obatan dan saat ini sedang dalam tahap negosiasi asuransi dan harga obat. Produk ini diperkirakan akan dirilis paling cepat paruh kedua tahun ini. Pasien domestik yang selama ini bergantung pada terapi perusahaan farmasi global seperti 'Kymriah' milik Novartis, kini dapat menggunakan terapi 'sekali suntik' yang dibuat dengan teknologi dalam negeri.
Selain itu, dukungan institusional untuk pengembangan industri juga memperkuat komersialisasi terapi sel. Contoh representatifnya adalah kasus persetujuan rencana pengobatan regeneratif tingkat lanjut pertama berdasarkan amandemen Undang-Undang tentang Keselamatan dan Dukungan Obat-obatan Regeneratif Tingkat Lanjut dan Bio-obat Tingkat Lanjut yang diberlakukan pada Februari tahun lalu. Bulan lalu, Rumah Sakit St. Mary Yeouido Universitas Katolik berencana mengobati 15 pasien limfoma positif EBV (*Epstein-Barr Virus*) menggunakan terapi sel 'VT-EBV-N' dari Vygen-Cell melalui persetujuan rencana pengobatan ini, meskipun belum mendapatkan persetujuan produk resmi. Biaya pengobatan ditetapkan sekitar 76,2 juta won per pasien, yang berarti jalan untuk memperoleh pendapatan meskipun terbatas, telah terbuka bahkan sebelum persetujuan obat baru resmi keluar.
Ekspektasi terhadap terapi sel yang disesuaikan untuk pasien, yang menjanjikan efek kesembuhan total dalam satu kali pemberian, diharapkan akan terus meningkat. Namun, untuk dapat mapan secara industri, diperlukan model bisnis yang mampu menghasilkan keuntungan secara berkelanjutan. Hambatan regulasi yang masih tinggi dan kesulitan dalam proses manufaktur tetap menjadi tantangan utama yang harus dilalui. Kini, di depan industri farmasi dan bioteknologi, menanti ujian realitas: bukan hanya 'bagaimana cara menyembuhkan', tetapi juga 'bagaimana cara bertahan hidup'.