[비즈한국] Akankah tahun 2026, Tahun Kuda Merah (Byeong-oh), menjadi tahun pertama kebangkitan 'Terapi Sel-K'? Mata kini tertuju pada terapi sel buatan dalam negeri yang akan segera meluncur di pasar domestik. Di tengah kondisi di mana pasar terapi sel domestik (diestimasi 120 miliar won) hanya mencakup sekitar 1,5% dari pasar global (diestimasi 8,3051 triliun won), harapan semakin besar bahwa terapi sel baru yang akan muncul ini akan mempersempit kesenjangan global dengan cepat.
Menurut data industri pada tanggal 24, 'Limcato' (nama bahan aktif: Anvalcel), obat terapi lini ketiga untuk limfoma sel B besar (LBCL) yang kambuh atau refrakter milik Curocell, diharapkan disetujui sebagai terapi CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) pertama buatan dalam negeri tahun depan. Ada juga prospek bahwa begitu izin diberikan, produk tersebut akan segera diluncurkan ke pasar. Hal ini dikarenakan permohonan izin produk telah diajukan ke Kementerian Keamanan Pangan dan Obat-obatan (MFDS) pada Desember 2024, dan telah terpilih sebagai obat kedua untuk 'Proyek Percontohan Paralel Izin-Penilaian Penggantian Biaya-Negosiasi Harga' dari Kementerian Kesehatan dan Kesejahteraan, sehingga proses izin dan penilaian penggantian biaya sedang dilakukan secara bersamaan.
Terapi CAR-T bekerja dengan cara mengambil sel T dari darah pasien kanker, memanipulasi gen agar sel tersebut hanya mencari dan menyerang sel kanker, melengkapinya dengan CAR, lalu mengultur sel T tersebut dalam jumlah besar sebelum memasukkannya kembali ke tubuh pasien untuk mematikan tumor. Sebagai terapi personal, satu kali pemberian saja dapat memberikan efek penyembuhan yang mendekati total pada pasien kanker darah stadium akhir.
Curocell Limcato, Efek Setara dengan Kompetitor Kymriah dan Yescarta, Namun dengan Efek Samping Lebih Rendah
Limcato menarik perhatian industri karena menunjukkan efek terapeutik yang setara atau lebih baik, serta efek samping yang jauh lebih rendah dibandingkan dengan 'Kymriah' dari Novartis dan 'Yescarta' dari Gilead yang sebelumnya telah disetujui oleh MFDS dan FDA Amerika Serikat. Berdasarkan materi presentasi European Hematology Association (EHA) dan data dari Curocell, ORR (Tingkat Respons Objektif) Limcato adalah 75%. Angka ini memang lebih rendah dari 83% milik Yescarta, namun lebih tinggi dibandingkan 52% milik Kymriah. Untuk CR (Tingkat Remisi Komplet), Limcato unggul dengan 67% dibandingkan Kymriah yang sebesar 40% dan Yescarta sebesar 54%.
Dalam indikator keamanan, produk ini menunjukkan keunggulan yang lebih tinggi. Tingkat kejadian sindrom pelepasan sitokin berat tingkat 3 ke atas, yang merupakan efek samping utama dari terapi CAR-T, tercatat hanya 9% pada Limcato, sementara Kymriah lebih dari dua kali lipat yaitu 22%, dan Yescarta 11%. Tingkat keparahan gangguan otak dan sistem saraf pada kelompok penerima Limcato juga hanya 4%, sedangkan Kymriah mencapai 12% dan Yescarta 33%.
Dalam hal harga, ada pandangan bahwa Limcato akan lebih kompetitif. Kymriah adalah obat dengan harga sangat tinggi, yakni 475.000 dolar AS (700 juta won) di Amerika Serikat, dan Yescarta mencapai 420.000-430.000 dolar AS (600 juta won). Yescarta sendiri baru mendapatkan izin dari MFDS pada Agustus lalu dan belum diluncurkan di dalam negeri. Di sisi lain, batas harga penggantian biaya untuk Kymriah yang telah dipasarkan di Korea sejak mendapat persetujuan MFDS pada Maret 2021 adalah 360 juta won. Industri dan pasar saham memperkirakan harga Limcato, sebagai pendatang baru, akan berada di kisaran 320 juta hingga 360 juta won, tidak melebihi harga Kymriah.
Curocell berencana untuk memperluas indikasi Limcato guna mengamankan daya saing yang berbeda dari Kymriah dan Yescarta. Mereka fokus pada: △ Terapi lini kedua untuk LBCL, △ Leukemia limfoblastik akut dewasa yang kambuh atau refrakter, dan △ Lupus nefritis, yang merupakan penyakit autoimun. Secara khusus, pengembangan sebagai pengobatan untuk lupus nefritis diharapkan menjadi momentum untuk memperluas cakupan terapi CAR-T yang selama ini hanya digunakan untuk mengobati kanker darah.
Vgocell, Strategi Jalur Ganda: Izin Bersyarat untuk Obat Baru dan Rencana Terapi Berdasarkan Undang-Undang Pengobatan Regeneratif
Vgocell juga masuk dalam daftar perusahaan yang diharapkan mengomersialkan terapi sel tahun depan. Pada tanggal 2, perusahaan mengumumkan hasil top-line uji klinis fase 2 untuk 'VT-EBV-N', terapi untuk limfoma sel NK/T yang merupakan kanker darah langka, dan menyatakan rencana untuk mengajukan izin produk bersyarat kepada MFDS tahun depan. Ki Young-wook, Direktur Manajemen Kantor Strategi Inovasi Vgocell, dalam konferensi pers mengatakan, "Targetnya adalah menerima laporan hasil pada awal tahun depan, mengajukan permohonan penunjukan proses cepat ke MFDS pada semester pertama, dan mengajukan izin bersyarat pada semester kedua." Ia menambahkan, "Kami berharap dapat mencapai komersialisasi melalui mitra domestik, Boryung003850, pada semester pertama tahun 2027."
Selain mendiversifikasi indikasi VT-EBV-N ke penyakit sklerosis multipel progresif, kanker nasofaring, dan LBCL difus positif Epstein-Barr Virus (EBV), Vgocell juga berencana menyerang pasar global melalui ekspor teknologi atau kontrak hak distribusi luar negeri. Direktur Ki menyatakan, "Kami akan mendorong ekspor teknologi ke pasar Tiongkok, di mana pasar terapi limfoma sel NK/T senilai 1 triliun won telah terbentuk."
Selain izin obat baru, Vgocell juga meningkatkan harapan komersialisasi VT-EBV-N berdasarkan Undang-Undang tentang Keamanan dan Dukungan Pengobatan Regeneratif Tingkat Lanjut dan Biofarmaka Tingkat Lanjut (Undang-Undang Pengobatan Regeneratif). Sebagai obat baru, produk tersebut mungkin baru bisa diluncurkan pada paruh pertama 2027, namun jika mengikuti jalur undang-undang tersebut, produk bisa memasuki pasar lebih cepat. Diketahui bahwa lima perusahaan, termasuk Vgocell, masuk dalam daftar perusahaan subjek pertimbangan kotak pasir regulasi yang memberikan hak istimewa untuk mengajukan rencana terapi pengobatan regeneratif tingkat lanjut berdasarkan hasil uji klinis komersial dari April hingga Oktober tahun ini. Ki Pyeong-seok, CEO Vgocell, mengatakan, "Jika kotak pasir regulasi disetujui pada Januari tahun depan, produk tersebut akan dapat langsung digunakan di lapangan."