[비즈한국] Paradigma pasar farmasi dan bioteknologi global kini sedang diatur ulang dengan fokus pada data. Data genomik dan klinis yang sangat besar, jika digabungkan dengan AI (kecerdasan buatan), dianggap sebagai kunci utama untuk meningkatkan tingkat keberhasilan pengembangan obat baru serta mempersingkat durasinya. Inilah alasan mengapa Korea Selatan juga mulai membangun ‘bendungan data’ berskala 1 juta orang melalui Proyek Pembangunan Data Besar Bio Terintegrasi Nasional (BIKO). Namun, di kalangan industri, muncul kekhawatiran sekaligus harapan karena belum adanya pedoman konkret mengenai bagaimana data ini akan digunakan di lapangan industri yang sebenarnya.
Negara maju dalam ‘demam emas data’… Senjata ampuh farmasi raksasa global
Negara-negara maju di luar negeri telah sejak lama membangun data besar bio berskala masif dan memanfaatkannya secara industri hingga membuahkan hasil nyata. Salah satu contoh kesuksesan paling representatif adalah 'UK Biobank' di Inggris yang diluncurkan pada tahun 2006. Proyek yang mengumpulkan data genomik dan kesehatan dari sekitar 500.000 orang di seluruh Inggris ini telah menciptakan ekosistem penelitian yang sangat besar dengan membuka akses data kepada para peneliti di seluruh dunia.
Secara khusus, Inggris menghubungkan data ini secara menyeluruh dengan hasil industri. Empat perusahaan farmasi raksasa global—AstraZeneca, GlaxoSmithKline (GSK), Amgen, dan Johnson & Johnson—secara kolektif menginvestasikan total 100 juta pound (sekitar 170 miliar won) dalam proyek pengurutan genom lengkap (WGS) UK Biobank dan terjun langsung ke dalam analisis data.
Faktanya, AstraZeneca menganalisis data masif dari UK Biobank menggunakan platform AI mereka sendiri, mengungkap fakta bahwa defisiensi gen tertentu (IGHE) secara alami mencegah penyakit asma dan alergi, lalu merancang target obat baru yang meniru mekanisme tersebut.
Selanjutnya, mereka menerapkan target yang ditemukan dari data besar genomik tersebut ke dalam lini pengembangan obat baru dan mulai memasuki tahap uji klinis. Setelah memastikan bahwa fungsi gen 'HSD17B13' yang hilang justru menurunkan risiko penyakit hati, AstraZeneca kini sedang mengembangkan obat terapi target 'AZD7503' yang menghambat ekspresi gen tersebut. Saat ini, uji klinis fase 1 global sedang berlangsung untuk pasien dengan penyakit steatohepatitis terkait disfungsi metabolik (MASH), yang merupakan penyakit sulit disembuhkan. Selain itu, mereka juga memulai pengembangan bersama obat baru obesitas generasi berikutnya yang menargetkan varian langka dari gen 'GPR75' yang menekan penambahan berat badan.
Amerika Serikat juga sejak tahun 2018 memimpin proyek 'All of Us' di bawah arahan National Institutes of Health (NIH) dengan target pendaftaran 1 juta orang. Mengingat lebih dari 90% penelitian genetika sebelumnya terfokus pada orang kulit putih keturunan Eropa, yang membatasi pengembangan obat untuk ras lain, proyek ini mengamankan keragaman data dengan mengisi sekitar 80% peserta dari kalangan minoritas dan berpenghasilan rendah. Perusahaan farmasi global menggunakan data 'All of Us' untuk melakukan verifikasi silang apakah gen penyakit yang ditemukan dalam data berbasis kulit putih juga berfungsi sama pada ras lain. Maze Therapeutics, perusahaan AS yang mengembangkan obat untuk penyakit metabolik seperti obesitas, menghubungkan data masif 'All of Us' ke platform AI mereka untuk memvalidasi efikasi target obat dan menurunkan risiko kegagalan.
Mengunggah spesimen manusia yang dikumpulkan dan catatan kesehatan elektronik (EHR) ke platform cloud untuk dibuka bagi peneliti di seluruh dunia dinilai sebagai keunggulan kompetitif utama dari proyek ini. Pada Februari tahun ini, lebih dari 10.000 peneliti di seluruh dunia berhasil menemukan sekitar 275 juta varian genetik baru melalui data terbuka ini.
Jepang juga sedang mempercepat 'Rencana Pelaksanaan Analisis Genom Lengkap', yaitu proyek pengumpulan data genomik skala 100.000 orang yang dipimpin oleh Kementerian Kesehatan, Tenaga Kerja, dan Kesejahteraan. Jika Inggris dan AS memulai fokus pada masyarakat umum, Jepang memiliki karakteristik fokus pada pasien kanker dan penyakit langka. Mereka menganalisis genom pasien kanker yang tidak dapat ditemukan penyebabnya melalui pemeriksaan rumah sakit standar, menemukan mutasi tersembunyi, dan menghubungkannya dengan uji klinis obat baru yang dipersonalisasi. Perusahaan farmasi Jepang seperti Daiichi Sankyo dan Takeda Pharmaceutical berupaya keras menemukan target baru untuk ADC (Antibody-Drug Conjugate) atau terapi antikanker target generasi berikutnya berdasarkan basis data genomik kanker dan penyakit langka yang canggih.
Jaringan analisis jarak jauh sudah tersedia, namun… ‘Hambatan regulasi’ seperti Undang-Undang Bioetika masih menumpuk
Berbeda dengan luar negeri, situasi di dalam negeri baru saja melangkah di tahap awal. Saat ini, tim proyek BIKO yang menargetkan pembangunan data untuk 1 juta orang baru saja mengamankan data dari 170.000 orang. Tim proyek berencana untuk mulai mendistribusikan data ini kepada lembaga penelitian dan perusahaan yang mendaftar mulai bulan Oktober mendatang.
Pemerintah berencana untuk melampaui penyediaan data sederhana dengan menawarkan lingkungan analisis jarak jauh melalui Virtual Desktop (VDI) dan sumber daya komputasi secara gratis. Perusahaan atau peneliti yang telah lolos peninjauan dapat mengakses sistem dari jarak jauh di mana pun selama terhubung dengan internet untuk melakukan penelitian pengembangan obat baru.
Dulu, untuk menganalisis data publik yang dibangun di Pusat Informasi Sumber Daya Penelitian Kesehatan (CODA) Badan Pengendalian Penyakit Korea, peneliti harus mengunjungi Bank Sumber Daya Tubuh Manusia Nasional di Osong secara fisik. Dengan proyek ini, masalah aksesibilitas telah teratasi sampai batas tertentu.
Namun, muncul suara-suara yang mengatakan bahwa hambatan yang sebenarnya terletak pada regulasi ketat mengenai informasi pribadi dan bioetika di dalam negeri. Yeom Min-seon, Wakil Presiden (CTO) Namu ICT yang aktif sebagai anggota komite operasional proyek BIKO, menjelaskan, “Meskipun kami menyediakan lingkungan penelitian dan data berkualitas tinggi yang terstandarisasi, terdapat kendala di mana akses harus dilakukan hanya melalui VDI untuk memenuhi kewajiban perlindungan data sensitif.”
Secara khusus, kebutuhan akan daya komputasi yang masif untuk melatih data genomik yang luas di masa depan menjadi masalah, terutama karena server tidak dapat ditambah dengan mudah. Yeom menunjukkan, “Pada awal perencanaan proyek, kami mempertimbangkan metode hibrida yang menghubungkan cloud swasta jika infrastruktur di dalam tim proyek tidak mencukupi, namun hal itu dibatalkan karena terbentur Undang-Undang Bioetika dan Keamanan (UU Bioetika) serta Undang-Undang Perlindungan Informasi Pribadi. Jika di masa depan data terakumulasi dan permintaan meningkat, kita berada dalam situasi di mana undang-undang terkait perlu direvisi atau anggaran tambahan harus diamankan untuk memperluas infrastruktur.”
Tidak adanya aturan bagi hasil… Model kerja sama publik-swasta yang menarik investasi perusahaan sangat diperlukan
Hal yang paling mendesak adalah perumusan model keuntungan dan pemanfaatan yang dapat menarik investasi skala besar dari perusahaan. UK Biobank di Inggris menerima investasi sebesar 100 juta pound dari empat perusahaan farmasi raksasa termasuk AstraZeneca dan memberikan mereka hak prioritas penggunaan eksklusif selama 9 bulan.
Namun, Korea merancang model ini sebagai model yang sepenuhnya dipimpin oleh negara, sehingga sulit untuk memberikan manfaat istimewa seperti itu atau menarik modal swasta yang besar. Ada pula kritik bahwa keterlibatan perusahaan diminimalkan sejak tahap perencanaan karena kekhawatiran bahwa partisipasi perusahaan dapat memicu kontroversi mengenai perlakuan khusus.
Selain itu, muncul kekhawatiran samar bahwa jika seseorang berhasil melakukan komersialisasi menggunakan data yang dibangun oleh proyek BIKO ini, mereka mungkin diminta untuk mengembalikan keuntungan yang berlebihan di masa depan. Ketidakpastian dalam pembagian keuntungan inilah yang menjadi hambatan masuk yang membuat perusahaan ragu untuk memanfaatkan data.
UK Biobank Inggris tidak meminta royalti berjalan atas komersialisasi obat baru. Mereka hanya membebankan biaya akses data yang bervariasi hingga puluhan juta won tergantung pada ukuran perusahaan atau sifat penelitian, sementara hasil komersial sepenuhnya diakui sebagai milik perusahaan. Proyek 'All of Us' di AS juga tidak memiliki peraturan yang menyatakan pemerintah akan menarik sebagian keuntungan komersial yang diperoleh dari penggunaan data.
Sebaliknya, situasi di dalam negeri berbeda. Belum ada pedoman tertulis yang jelas mengenai berapa harga yang harus dibayar perusahaan untuk mendapatkan data nasional, atau berapa banyak keuntungan yang akan dibagi oleh pemerintah jika perusahaan menghasilkan keuntungan komersial menggunakan data tersebut.
Terkait hal ini, Yeom menegaskan, “Proyek R&D nasional termasuk BIKO dijalankan dengan uang pajak rakyat, jadi manfaat utama harus kembali kepada rakyat. Hasil dari peneliti di sektor publik (lembaga penelitian, universitas, dll.) akan berkontribusi pada penguatan daya saing R&D nasional dalam jangka panjang, sedangkan hasil dari perusahaan akan berkontribusi pada ekonomi nasional.”
Ia melanjutkan, “Inggris memasukkan dana dengan dasar penggunaan eksklusif prioritas, namun di Korea, pemerintah sendiri yang membangun dan menjalankan datanya. Sebagai infrastruktur R&D nasional, sistem biaya untuk distribusi dan pemanfaatan data perlu didiskusikan ke depannya, dan peninjauan positif terhadap rencana untuk melakukan proyek kerja sama publik-swasta dengan menarik investasi dari perusahaan domestik sangat mendesak.”